成人兒童有不同，ITP創新治療再度亮相進博會

原標題：成人兒童有不同，ITP創新治療再度亮相進博會

大河健康報記者 王嘉譯

11月7日，由諾華腫瘤（中國）主辦的原發免疫性血小板減少癥(ITP)主題疾病教育活動在第三屆中國國際進口博覽會上（以下簡稱“進博會”）順利舉行。作為中國醫藥行業值得信賴的領導者，這也是諾華腫瘤（中國）連續第三年參與進博會，共同創想醫藥未來。

疾病教育活動圍繞“ITP”展開。針對這一常見的獲得性自身免疫性出血性疾病，河南省腫瘤醫院血液科副主任周虎、蘇州大學附屬兒童醫院血液科主任胡紹燕分別就成人與兒童群體的發病特點、臨床治療方法等進行了詳細科普。

河南省腫瘤醫院血液科副主任周虎

成人ITP一半以上為慢性 長期管理很重要

ITP是一種以“血小板減少”為臨床表現的獲得性自身免疫性出血性疾病，約占出血性疾病總數的1/3。成人ITP的發病率為5～10/10萬，60歲以上老年人呈高發態勢，育齡期女性發病率高于同齡男性。皮膚瘀斑、口腔血泡、鼻出血、嗜睡乏力、女性生理期月經增多等都是ITP的典型癥狀，嚴重者還會發生內臟出血、顱內出血。

“臨床上醫生多通過糖皮質激素、靜脈注射大劑量丙種球蛋白等一線治療來提高ITP患者的血小板計數、控制其出血風險，但是一線治療更多是‘救急’，60%~80%的患者還是會進入‘慢性病狀態’，需要長期穩定的治療。糖皮質激素還可能帶來感染、骨質疏松、股骨頭壞死、肥胖等副作用，給患者帶來新的隱患。”河南省腫瘤醫院血液科副主任周虎介紹，ITP 的治療的目標不僅是要提升血小板計數至安全水平、減少或避免出血，還要改善患者的生活質量 ，血小板生成素（TPO）受體激動劑為ITP患者的疾病管理帶來新的選擇，因此便捷有效的疾病管理非常重要。

ITP的發病機制是免疫介導的血小板破壞增多和免疫介導的巨核細胞產生血小板不足，從而導致血小板減少。因而，阻止血小板過度破壞和促進血小板生成是ITP現代治療不可或缺的重要方面。目前，二線治療方案中就包含促血小板生成藥物，如rhTPO、艾曲泊帕、羅米司亭等，以及抗CD20單克隆抗體1。其中，針對發病機制的血小板生成素受體激動劑艾曲泊帕，與TPO受體的跨膜結構域選擇性相互作用，能夠創新性地增加血小板的生成，彌補了傳統治療的“短板”，滿足臨床及患者治療所需的同時，口服便利性更提高了患者長期治療用藥的依從性。

兒童ITP八成為一過性 守好天生自愈力

ITP也是兒童最常見的出血性疾病，發病率約為4~5/10萬。大部分的兒童ITP發病原因并不明確，部分患兒在發病前2~8周有感染或疫苗接種史。

同成人ITP一樣，出血也是兒童ITP的常見癥狀，包括皮膚瘀點瘀斑，鼻出血、口腔出血甚至內臟出血、顱內出血等，其中顱內出血是兒童ITP最嚴重的并發癥。

但是總的來說兒童ITP是一種良性自限性疾病，80%的患兒患病12個月內血小板計數可恢復正常即為“一過性”，僅約20%左右的病程會持續1年以上，成為慢性ITP。對于兒童ITP，很多醫生在血小板低于20×109/L并且有明顯出血癥狀，或者血小板下降特別快時才會“出手”治療，更多的則是對病情的觀察。

蘇州大學附屬兒童醫院血液科主任胡紹燕解釋：“80%的兒童ITP可以自愈，越小的孩子自愈可能性越大，我們要盡可能地守護孩子們的天生自愈力。激素、丙種球蛋白等無法從根本上治愈兒童ITP，還可能帶來發育遲緩、肥胖、血液污染等問題。”胡紹燕說，ITP患兒尚處在生長發育階段，在治療時，除了要關注治療效果，還要減少孩子在治療時的不適感，盡可能地保護患兒和家人的生活質量。”口服類TPO受體激動劑艾曲泊帕給兒童ITP治療帶來新的選擇。

“目前，我們國家批準艾曲泊帕的適應癥是12歲以上兒童及成人。美國血液病年會將已將艾曲泊帕作為兒童ITP2~4周治療無果的首選藥物。”胡紹燕介紹。

多數患者將持續治療 期待門診報銷保障長期獲益

大多數ITP會發展成為慢性病，需要長期治療，也即意味著患者的治療負擔會持續存在。臨床上，ITP患者的年均藥物治療費用在7~8萬。

2019年8月22日，由國家醫保局、人社部共同印發的《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》正式發布，將血小板生成素（TPO）受體激動劑艾曲泊帕乙醇胺納入抗出血藥乙類范圍，但是鑒于統籌區住院和門診待遇保障水平的巨大差異，未將 ITP納入門診特殊疾病保障范疇統籌區。

周虎分析，“90%的患者是在門診接受長期治療的，如果這些用藥能夠進入門診特殊疾病或者門診慢性疾病報銷范圍，患者的負擔將會更小。中國可能有20~40萬的ITP患者，他們的背后是幾百萬的家庭，他們的治療壓力需要我們的關注。”

“ITP創新藥物進入門慢系統，也有利于降低住院率、避免醫療資源浪費，同時提高患者的治療依從性及持續性，最終提高其生存生活質量。兒童慢性ITP患者用藥周期可能更長，減輕他們的治療負擔意義更為重大。”胡紹燕說道。